2015年1月，由首席科學(xué)家、總裁魯先平領(lǐng)銜的深圳微芯生物科技有限責(zé)任公司科研團(tuán)隊(duì)推出抗腫瘤原創(chuàng)新藥西達(dá)本胺，可大大延長(zhǎng)患者的生存時(shí)間。這一產(chǎn)品歷經(jīng)10余年自主研發(fā)，填補(bǔ)我國(guó)T細(xì)胞淋巴瘤治療藥物空白。魯先平將這一創(chuàng)新成果歸因于具有遠(yuǎn)見(jiàn)的科學(xué)精神、完整的風(fēng)險(xiǎn)預(yù)判與評(píng)估體系以及團(tuán)隊(duì)14年持之以恒的長(zhǎng)期堅(jiān)守。

　　科學(xué)精神是創(chuàng)新之本

　　談到西達(dá)本胺的研發(fā)歷程和科學(xué)貢獻(xiàn)，魯先平告訴記者，“當(dāng)時(shí)堅(jiān)持做這件事，是因?yàn)槲覀冾A(yù)見(jiàn)到，這會(huì)對(duì)腫瘤治療方法帶來(lái)革命性改變。隨著進(jìn)一步研發(fā)，我們認(rèn)識(shí)到它的很多特性，并明確了它的成藥性。”

　　微芯研發(fā)的原創(chuàng)藥都是小分子藥，俗稱(chēng)西藥。小分子藥是市場(chǎng)的主力，但研發(fā)卻有最高的風(fēng)險(xiǎn)?？鐕?guó)企業(yè)通常要投入10億美元以上，耗費(fèi)10年以上時(shí)間才能發(fā)現(xiàn)一個(gè)原創(chuàng)藥。像微芯這樣的小企業(yè)，是通過(guò)什么樣的科學(xué)技術(shù)具備了抗衡風(fēng)險(xiǎn)的能力？

　　魯先平告訴記者，做原創(chuàng)藥必須有非常全面細(xì)致和基于科學(xué)的評(píng)判。2001年成立之初，微芯就建立了基于化學(xué)基因組學(xué)的集成式藥物發(fā)現(xiàn)及早期評(píng)價(jià)平臺(tái)。對(duì)于整個(gè)研發(fā)鏈條風(fēng)險(xiǎn)最大的環(huán)節(jié)，通過(guò)這一核心技術(shù)去預(yù)測(cè)，評(píng)判設(shè)計(jì)的化學(xué)結(jié)構(gòu)、尋找的靶點(diǎn)，然后做出科學(xué)選擇，是繼續(xù)開(kāi)發(fā)還是盡早放棄?！耙?yàn)橐坏┻M(jìn)入臨床研究階段，花費(fèi)的錢(qián)和時(shí)間是最多的，失敗的成本也是不可承受的。”魯先平說(shuō)。

　　“這個(gè)藥從最早的化學(xué)結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)到分子機(jī)理的研究、臨床前開(kāi)發(fā)包括產(chǎn)業(yè)化都是由微芯獨(dú)立實(shí)施，具備核心的整合技術(shù)能力是我們成功的重要原因之一?！濒斚绕奖硎?，此前國(guó)內(nèi)很多研究人員都進(jìn)行過(guò)新藥研發(fā)，國(guó)家也投入大量經(jīng)費(fèi)，但鮮有有世界影響的新藥出現(xiàn)，原因就是新藥研發(fā)需要具備整合很多學(xué)科和很多過(guò)程的能力。

　　魯先平的科學(xué)底氣還來(lái)自于其團(tuán)隊(duì)在分子醫(yī)學(xué)、生物化學(xué)、生物信息學(xué)、腫瘤、代謝醫(yī)學(xué)、內(nèi)分泌免疫等領(lǐng)域的較深造詣，申請(qǐng)73項(xiàng)化合物全球發(fā)明專(zhuān)利，其中45項(xiàng)已獲授權(quán)。魯先平自己在分子醫(yī)學(xué)、腫瘤、神經(jīng)內(nèi)分泌、免疫、代謝及皮膚病等方面也是資深專(zhuān)家，發(fā)表在書(shū)刊上的論文70多篇，申請(qǐng)國(guó)際（PCT）、美國(guó)及中國(guó)發(fā)明專(zhuān)利多達(dá)80項(xiàng)，50項(xiàng)獲授權(quán)。他還承擔(dān)過(guò)多項(xiàng)國(guó)家“十五”、“十一五”、“十二五”、“十三五”和“863”等重大科技專(zhuān)項(xiàng)的研究工作，也因此被業(yè)內(nèi)人士稱(chēng)為“新藥研發(fā)斗士”。

　　回國(guó)創(chuàng)業(yè)只因心懷夢(mèng)想

　　14年前，魯先平把兩個(gè)年幼的孩子留在美國(guó)，告別在美國(guó)從事新藥研發(fā)12年的成果回國(guó)創(chuàng)業(yè)。為什么放棄舒適優(yōu)越的海外工作與生活？魯先平說(shuō)，“這是夢(mèng)想使然”?！拔覀冞@一代人有個(gè)共性，就是在我們的人生中始終有很樸素的夢(mèng)想，希望用個(gè)人所學(xué)回報(bào)幫助我們成長(zhǎng)的祖國(guó)?！濒斚绕礁嬖V記者，在美國(guó)的留學(xué)生聚會(huì)上他們經(jīng)常討論的是，中國(guó)改革開(kāi)放進(jìn)展迅速，很多產(chǎn)業(yè)都在飛速發(fā)展，但是醫(yī)藥領(lǐng)域發(fā)展緩慢。雖有世界最多的制藥企業(yè)，制劑生產(chǎn)能力全球第一，原料藥生產(chǎn)能力全球第二，但是制藥企業(yè)盈利非常低，國(guó)內(nèi)醫(yī)藥企業(yè)都在做仿制藥，創(chuàng)新藥研發(fā)領(lǐng)域幾乎一片空白。

　　“我們國(guó)家有非常優(yōu)秀的科學(xué)家，有巨大的市場(chǎng)，有很好的制藥基礎(chǔ)結(jié)構(gòu)，為什么我們的產(chǎn)業(yè)會(huì)處在生態(tài)鏈的最低端？”魯先平稱(chēng)，這讓他看到了市場(chǎng)機(jī)遇，也有了“干一件別人沒(méi)干過(guò)的事”的想法。而在對(duì)國(guó)內(nèi)的幾家投資公司拜訪(fǎng)之后，這些投資機(jī)構(gòu)對(duì)生物科技所表現(xiàn)出的濃厚興趣，更進(jìn)一步堅(jiān)定了他歸國(guó)創(chuàng)業(yè)的信心。成功融到600萬(wàn)美元的投資后，時(shí)任美國(guó)Galderma藥物公司北美研發(fā)中心研究部主任的魯先平與幾位生物技術(shù)以及醫(yī)藥研發(fā)領(lǐng)域的專(zhuān)家回國(guó)，開(kāi)始了在國(guó)內(nèi)的創(chuàng)新藥研發(fā)，并于2001年初正式宣告成立微芯。

　　“微芯為什么要做原創(chuàng)藥？其實(shí)我們只想做一件事，就是去滿(mǎn)足那些臨床需求，往往這些需求是針對(duì)疑難雜癥、慢性疾病的，需要一種新機(jī)制的原創(chuàng)藥?！濒斚绕奖硎荆辛藞?jiān)持原創(chuàng)的想法，也設(shè)立了相應(yīng)目標(biāo)：希望成為在中國(guó)本土企業(yè)以原創(chuàng)藥為核心競(jìng)爭(zhēng)力的領(lǐng)袖企業(yè)，通過(guò)以自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)為核心，開(kāi)發(fā)針對(duì)重大疾病、有全球?qū)＠Ｗo(hù)和臨床效果獨(dú)特的創(chuàng)新小分子藥物。

　　原創(chuàng)藥成功需要長(zhǎng)期堅(jiān)守

　　伴隨著國(guó)內(nèi)新藥研發(fā)環(huán)境的逐步改善，微芯在過(guò)去的10多年取得長(zhǎng)足發(fā)展。魯先平和他的團(tuán)隊(duì)建立了基于“化學(xué)基因組學(xué)集成式藥物發(fā)現(xiàn)及評(píng)價(jià)”的核心技術(shù)平臺(tái)，形成了本土科學(xué)團(tuán)隊(duì)獨(dú)立自主進(jìn)行靶點(diǎn)研究、基于結(jié)構(gòu)的分子設(shè)計(jì)、新機(jī)制發(fā)現(xiàn)、安全評(píng)價(jià)、臨床開(kāi)發(fā)到實(shí)現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化的源頭創(chuàng)新體系，成長(zhǎng)為我國(guó)自主研發(fā)全新機(jī)制、安全、優(yōu)效的化學(xué)新藥的整合核心技術(shù)與能力的領(lǐng)導(dǎo)者。微芯成為全球第一個(gè)發(fā)現(xiàn)亞型選擇性組蛋白去乙?；敢种苿┠軌蚣せ罨颊呖鼓[瘤細(xì)胞免疫試驗(yàn)結(jié)果的企業(yè)，西達(dá)本胺最早證實(shí)通過(guò)這種選擇性抑制劑激活細(xì)胞免疫治療腫瘤這個(gè)理論，這是其在該領(lǐng)域中一個(gè)原創(chuàng)性的科學(xué)貢獻(xiàn)。西達(dá)本胺也是中國(guó)第一個(gè)進(jìn)行全球同步開(kāi)發(fā)的原創(chuàng)新藥，目前在美國(guó)、日本已經(jīng)開(kāi)展臨床研究。

　　魯先平說(shuō)，“做原創(chuàng)新藥在國(guó)內(nèi)是全新的工程，很多事情我們都是第一個(gè)吃螃蟹的人，付出巨大的時(shí)間代價(jià)，這是過(guò)去10多年我們遇到的主要問(wèn)題?！蹦壳埃⑿疽研纬舍槍?duì)惡性腫瘤、糖尿病、內(nèi)分泌及自身免疫性疾病的原創(chuàng)新藥的產(chǎn)品線(xiàn)，除了上述的抗腫瘤原創(chuàng)新藥西達(dá)本胺（愛(ài)譜沙）已獲準(zhǔn)上市銷(xiāo)售，我國(guó)首個(gè)治療2型糖尿病的原創(chuàng)化學(xué)新藥西格列他鈉也將于2016年完成以上市為目的的注冊(cè)性Ⅲ期臨床研究。

　　魯先平告訴記者，微芯已由早期研發(fā)型公司轉(zhuǎn)型為有機(jī)整合了研發(fā)、生產(chǎn)、營(yíng)銷(xiāo)，以核心技術(shù)為創(chuàng)新研發(fā)引擎，豐富原創(chuàng)新藥產(chǎn)品線(xiàn)為基礎(chǔ)，可持續(xù)發(fā)展的現(xiàn)代生物醫(yī)藥企業(yè)。公司以海歸科學(xué)團(tuán)隊(duì)+風(fēng)險(xiǎn)投資+各級(jí)政府創(chuàng)新基金支持下而發(fā)展成功的自主創(chuàng)新之路，為我國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型提供了積極的示范作用。