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抗體療法有望治療“石人綜合征”

  • 發(fā)布時(shí)間：2015-09-03 11:07:00  來(lái)源：新華網(wǎng)  作者：佚名  責(zé)任編輯：羅伯特

　　新華網(wǎng)華盛頓9月2日電（記者林小春）一項(xiàng)動(dòng)物實(shí)驗(yàn)顯示，抗體療法有望治療一種被稱(chēng)為“石人綜合征”的罕見(jiàn)遺傳病，這種疾病會(huì)把身體軟組織轉(zhuǎn)變成骨頭，導(dǎo)致嚴(yán)重殘疾。

　　這項(xiàng)成果2日發(fā)表在美國(guó)期刊《科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》上。“石人綜合征”的正式名稱(chēng)是“進(jìn)行性骨化性纖維不良癥”，以肌肉、韌帶、肌腱等軟組織異位骨化為特征，至今全世界發(fā)現(xiàn)大約800例確診病例，該病由一種代號(hào)為ACVR1的基因變異引起。

　　2012年底，美國(guó)研究人員發(fā)現(xiàn)ACVR1基因會(huì)被名為激活素－A的信號(hào)蛋白異常激活，從而導(dǎo)致異常骨骼生長(zhǎng)。

　　據(jù)此，研究人員開(kāi)發(fā)了一種抗激活素－A的單克隆抗體，給實(shí)驗(yàn)鼠注射這種抗體后，成功抑制了其異常的骨骼生長(zhǎng)。研究人員表示，這說(shuō)明抗體療法有望用來(lái)治療“石人綜合征”。目前研究者已為開(kāi)展臨床研究而進(jìn)行前期試驗(yàn)。

　　“石人綜合征”的發(fā)展為進(jìn)行性加重，不可逆轉(zhuǎn)。目前該病尚無(wú)有效治療方法，臨床處理以早期診斷、預(yù)防創(chuàng)傷及抗炎等為主，而通過(guò)手術(shù)去除額外的骨骼則會(huì)加劇病變，導(dǎo)致更多骨骼形成。

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