全球狂歡的冰桶挑戰(zhàn)讓“漸凍人”被認(rèn)識(shí)，而其僅是眾多罕見(jiàn)病之“冰山一角”，治療這些疾病的藥物被冠之以“孤兒藥”——由于需求小、研發(fā)動(dòng)力不夠，患者常面臨國(guó)產(chǎn)藥缺位斷供、進(jìn)口藥費(fèi)用高昂的孤苦境地。而新鮮出爐的一份《孤兒藥報(bào)告2014》稱(chēng)，預(yù)期全球范圍內(nèi)從2014年至2020年，孤兒藥銷(xiāo)售規(guī)模年復(fù)合增長(zhǎng)率達(dá)11%，2020年突破1760億美元，占據(jù)所有品牌處方藥銷(xiāo)售額的近兩成。就在去年，美國(guó)一口氣頒出260個(gè)孤兒藥資格，這背后一大關(guān)鍵驅(qū)動(dòng)因素或是孤兒藥定價(jià)靈活利潤(rùn)大，患者在孤兒藥上的人均費(fèi)用是非孤兒藥的6倍。

　　“但凡已進(jìn)入三期臨床或是遞交上市申請(qǐng)了的孤兒藥，其投資報(bào)酬率遠(yuǎn)高于非孤兒藥。這一領(lǐng)域的確競(jìng)爭(zhēng)趨于激烈?！北就烈晃簧窠?jīng)科醫(yī)生透露，“專(zhuān)利懸崖”是外企集體面臨的困境，越來(lái)越多常見(jiàn)病藥物同質(zhì)化嚴(yán)重、競(jìng)爭(zhēng)慘烈，在此背景下，兒童藥、孤兒藥這些用量小的“冷灶”漸漸熱門(mén)起來(lái)。

　　更少研發(fā)費(fèi)用、更大市場(chǎng)回報(bào)，“特殊身份”易上市、保險(xiǎn)報(bào)銷(xiāo)漸覆蓋……這些正成為孤兒藥走紅的原因。但國(guó)外研發(fā)如火如荼、“看似很美”的前景，落在中國(guó)仍需“謹(jǐn)慎樂(lè)觀”?！八幤蟛皇亲龃壬?，之前就曾發(fā)生某款藥銷(xiāo)售額上不去立馬斷供，全國(guó)患者QQ群集結(jié)在各地掃庫(kù)存或海外代購(gòu)。如果實(shí)力不濟(jì)，藥企仍會(huì)傾向研發(fā)患者群龐大的常見(jiàn)病。一款孤兒藥好不容易問(wèn)世，全國(guó)可能就幾千甚至幾百人服用，還要和外企拼實(shí)力?！币晃粯I(yè)內(nèi)人士坦言。

　　低價(jià)藥有了政策、兒童藥有了紅利，孤兒藥也在苦盼扶持。該特殊品類(lèi)或不能單純依靠市場(chǎng)化，如能稅收補(bǔ)貼給優(yōu)惠、指定藥企保供給、醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)多傾斜、注冊(cè)審批齊加速，或能激發(fā)國(guó)內(nèi)藥企更多創(chuàng)新熱情，也讓這些身患罕見(jiàn)病的少數(shù)派，從身體到心理都不再覺(jué)得自己是“孤兒”。