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中英科學(xué)家共同發(fā)現(xiàn)杜氏肌營養(yǎng)不良癥基因療法

  • 發(fā)布時間：2015-10-26 01:31:03  來源：科技日報  作者：佚名  責(zé)任編輯：羅伯特

　　科技日報訊 （記者俞慧友）杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD），一種迄今無有效療法，可致年輕男性嚴重殘疾和死亡的遺傳病。近日發(fā)表在國際知名醫(yī)學(xué)雜志PLoS Medicine上的一篇論文研究結(jié)果稱，中英兩國科學(xué)家多年努力，找到了一種基于可治療DMD的重要靶標(biāo)—P2RX7嘌呤受體的潛在治療方法，即通過敲除P2RX7基因，可使DMD動物模型的系列癥狀得到緩解，這為徹底治療DMD提供了可能，也是人類攻克DMD這種致命疾病征程中一個具里程碑式意義的發(fā)現(xiàn)。

　　該論文課題主要研究人員蔣泰文博士介紹，他們通過分子生物學(xué)、組織學(xué)和生物化學(xué)方法以及動物模型活體行為分析，來研究DMD小鼠模型P2RX7基因的敲除對肌肉和非肌肉癥狀的影響。結(jié)果顯示，敲除該基因4周齡的DMD小鼠肌肉組織中，一些關(guān)鍵功能和分子參數(shù)有顯著改善，如肌肉結(jié)構(gòu)改良、肌肉強度加大、肌肉炎癥降低等。此外，小鼠血清肌酸激酶水平顯著降低，認知損傷得到修復(fù)，骨質(zhì)結(jié)構(gòu)顯著改善，在腿部肌肉、膈肌和心肌中，炎癥減輕和肌纖維增生可持續(xù)到20月。研究還表明癥狀的改善與受體敲除的程度成正比，P2RX7拮抗劑的使用能進一步提高療效，且未出現(xiàn)不良反應(yīng)。

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