9月22日是國際慢粒日。北大人民醫(yī)院血液病研究所副所長江濱教授在接受科技日報采訪時告訴記者，慢性髓細胞白血?。ê喎Q慢粒）約占白血病患者總數(shù)的15%，是慢性白血病中最常見的一種類型，是由于骨髓造血干細胞異常增殖形成的惡性腫瘤，常伴有發(fā)熱、出血、淋巴結(jié)腫大、肝脾腫大等一系列癥狀。據(jù)統(tǒng)計，中國慢粒的發(fā)病率約為10萬分之0.36—1例，即每年約新增慢粒患者5000人。按患病率計算，中國現(xiàn)有的慢?；颊呒s有3萬—4萬名，以中老年人為主。盡管相較其他疾病而言，慢?；颊邤?shù)可謂“九牛一毛”，但如不妥善治療，慢粒將與死亡劃上直接等號。

　　“但實際上慢粒并不可怕，及早接受規(guī)范化治療，絕大多數(shù)患者已可實現(xiàn)長期生存。尤其是近年來，隨著靶向治療藥物的問世，慢粒已經(jīng)成為人類歷史上可以通過單純靶向藥物被成功治療的癌癥?！苯瓰I說。

　　為幫助慢?；颊咛岣甙邢蛑委熕幬锏目杉靶裕?月22日國際慢粒日到來之際，好大夫在線和百時美施貴寶在京舉辦了“9—22國際慢粒日暨‘知曉我的融合基因’患者覺醒項目啟動會”。

　　江濱介紹，慢粒的發(fā)病與物理因素、化學因素和遺傳因素有關(guān)?！胺派渚€照射是慢粒較肯定的病因。第二次世界大戰(zhàn)期間，日本遭遇原子彈爆炸事件后的幸存者，慢粒的發(fā)病率明顯上升；在美國，接受放療的強直性脊柱炎患者和宮頸癌患者的慢粒發(fā)生率明顯高于未接受放療者。另外，長期接觸化學毒物如苯，也會誘發(fā)慢粒，還有就是家族遺傳也可以導致。”

　　江濱告訴記者，慢粒是首個被證明與某個具體的染色體異常有關(guān)的人類腫瘤。在某種病理狀態(tài)下，細胞內(nèi)9號染色體和22號染色體分別發(fā)生斷裂，并易位重新形成一個短小的異常染色體，也稱費城染色體。費城染色體開始在人體內(nèi)制造不正常的蛋白即BCR-ABL融合蛋白。BCR-ABL融合蛋白在血液中制造無法控制的慢粒細胞，就導致了慢粒。因此慢?；颊呔蓹z出BCR-ABL融合基因。

　　 八成患者沒有堅持規(guī)范檢測

　　江濱教授介紹: “慢粒患者在接受靶向藥物伊馬替尼治療后，應在治療開始的第3、6、12個月進行規(guī)范隨訪。如發(fā)現(xiàn)融合基因指標未達標，應和主治醫(yī)師討論是否及時更改二代藥治療。舉例來說，根據(jù)歐洲白血病網(wǎng)絡（ELN）最新慢性髓性白血病管理推薦指出，3個月時，如患者發(fā)現(xiàn)BCR-ABL>10%，即為沒有達到最佳反應指標，這些患者的長期生存數(shù)據(jù)明顯劣于療效達標患者?！?/p>

　　遺憾的是，網(wǎng)絡調(diào)查結(jié)果顯示，9成患者對自己性命相關(guān)的融合基因指標并無了解，8成患者沒有進行規(guī)律檢測，治療未達標時，3/4的患者不知道做基因突變檢測。

　　“這部分患者的疾病控制情況令人堪憂，或成慢粒治療瓶頸?！苯瓰I指出，“慢粒藥物本身昂貴，患者希望每一分錢藥物都能起到良好的治療作用，但是不規(guī)范檢測反而違反這一初衷，導致了藥物的療效浪費。許多患者信任醫(yī)生，這是好事，但是仍然應該主動熟悉相應的指標和檢測知識，因為這事關(guān)患者的生命?！?/p>

　　讓慢粒治療有據(jù)可循

　　由于最佳反應指標是慢粒治療的風向標，如不達標，應盡早更改治療方案以免貽誤時機。針對上述這種情況，浙江省第一醫(yī)院血液病科主任金潔教授在會上發(fā)布了國內(nèi)首個慢粒患者治療路徑圖。該路徑圖給了初次診治的慢粒患者按圖索驥的藍本，確保每一重要節(jié)點患者都能接受合理的監(jiān)測和妥善治療。

　　作為路徑圖的設計者，金潔告訴記者，“大多數(shù)患者確診后都無所適從，不知道下一步該做什么。這份路徑圖可以幫助患者按圖索驥，確保每一個重要節(jié)點患者都能得到妥善治療。對于患者來說，最應該記住的是3、6、12個月要去正規(guī)血液檢測中心進行分子學檢測。如需換藥，則應進一步進行基因突變檢測，以選擇最適合自己的藥物進行最優(yōu)治療，讓慢粒治療一切有據(jù)可循?！?/p>

　　雖然中國癌癥基金會等慈善機構(gòu)為貧困的慢?；颊咛峁┝擞盟幵邮馨邢蛑委煹穆；颊呷匀徊豢爸刎?。網(wǎng)絡調(diào)查顯示：慢粒患者用于靶向治療的費用遠遠高于患者的家庭收入，95%的患者都借有外債。為解決患者的用藥困境，金潔教授和江濱教授呼吁盡快將靶向治療藥物納入國家醫(yī)保目錄。尤其對于服用二代藥物的患者而言，在一代藥物上已經(jīng)耗盡了大量錢財，到了因耐藥或不耐受而不得不換藥時已經(jīng)家徒四壁，然而二代藥物進入的醫(yī)保省市又較少，這部分無助患者更需要關(guān)注和支持。

　　慢?；颊邞獙W會“5問”

　　金潔建議慢?；颊邔W會“5問”，將有助于幫助他們走出治療困境。一問“我該多長時間檢查一次？”答案是“服用伊馬替尼的患者應該在治療開始后的第3、6、12個月做規(guī)范檢測，如果發(fā)現(xiàn)治療失敗應及時調(diào)整治療方案?！倍枴胺靡榴R替尼后，出現(xiàn)血象低、嘔吐、水腫等情況，該怎么辦？”答案是“這些可能是藥物相關(guān)不良反應，如患者不能耐受，可以結(jié)合基礎(chǔ)疾病等其他情況選擇二代藥物?！比龁枴拔以撌裁磿r候換用二代藥？”答案是“伊馬替尼治療3個月的最佳治療反應指標是融合基因BCR-ABL≤10%和/或費城染色體≤35%，如果患者沒有達標，可結(jié)合基礎(chǔ)疾病等其他情況考慮選擇二代藥物治療。第3個月檢測結(jié)果符合最佳療效的患者，治療第6個月時還需做分子學檢測，6個月的最佳治療反應指標是BCR-ABL<1%和/或費城染色體等于0，如果患者沒有達標，可結(jié)合基礎(chǔ)疾病等其他情況考慮選擇二代藥物治療。第6個月檢測結(jié)果符合最佳療效的患者，治療第12個月依然需要做分子學檢測，12個月的最佳治療反應指標是BCR-ABL≤0.1%，如果患者沒有達標，可結(jié)合基礎(chǔ)疾病等其他情況考慮選擇二代藥物治療?！彼膯枴霸趽Q二代藥之前我還需要做什么檢查？”答案是“如果通過分子學檢測結(jié)果發(fā)現(xiàn)一代藥治療未達到最佳療效，需要通過正規(guī)的BCR-ABL基因突變檢查確定突變類型，選擇合適的TKI藥物進一步治療。此外，治療失敗或效果不佳的患者，應在換藥前評估藥物交叉反應和依從性問題，這對于靶向藥物的療效至關(guān)重要?！蔽鍐枴叭绻仨毟鼡Q二代藥，我該選達沙替尼還是尼洛替尼？”答案是“患者需要考慮以下這幾大因素，包括基因突變檢查結(jié)果、疾病分期、服用方法、基礎(chǔ)疾病，來綜合考慮二代治療藥物的選擇。”