截至今年第三季度，在美國國立衛(wèi)生研究院臨床試驗網(wǎng)站上，登記了4600多種干細胞治病的技術方法，其中最主要的是造血干細胞治療，而神經(jīng)、心肌、皮膚、血管等疾病的干細胞療法也能在網(wǎng)站上找到。

　　據(jù)說，東日本大地震核泄漏發(fā)生后，所有核電站工作人員都被要求存儲一些自己的干細胞，以防突發(fā)疫病時可使用干細胞技術進行救治。

　　事實上，中國在干細胞領域的學術論文發(fā)表總量僅次于美國，居世界第二。無論國際國內，從理論、實驗到臨床，干細胞治療正在走入“最后一公里”。

　　8種新藥，中國尚無

　　干細胞，是“干什么都行的細胞”嗎？干細胞確實也被稱為“萬能細胞”，而更恰當?shù)慕忉屖撬瘛皹涓杉毎保芨鶕?jù)需要變?yōu)槿~、花、果，分化為形形色色的細胞。在此意義上，干細胞似乎可以視為細胞中擁有絕世功力的變形金剛—任何細胞出了毛病，它都能像生力軍那樣，救人于危難之間。

　　然而，人體內的大部分干細胞分化定型后，數(shù)量便大幅減少，或者說“集體沉默”。在胎兒或嬰兒體內，干細胞比例最高、最為活躍，再生能力也最強。而長成之后的成體干細胞，似乎就喪失了這種“本能”。只有如骨髓中的造血干細胞等部分干細胞，還能為自體或他人提供不同種類的再生細胞。

　　有數(shù)據(jù)稱，出生時干細胞數(shù)量在所有細胞中的比例為萬分之一，10歲時就只有十萬分之一，80歲時僅為兩百萬分之一。這也是人們存儲臍帶血干細胞、胎盤干細胞，以備不時之需的原因之一。

　　據(jù)統(tǒng)計，目前全球獲批的干細胞藥物還只有8種。其中美國3種，韓國3種，加拿大、澳大利亞各1種。

　　中國在干細胞技術領域一直和世界保持同步，在近十年間走在了世界前列。在國家科技部“十二五”專項規(guī)劃中，以干細胞技術為核心的再生醫(yī)學，被稱為“繼藥物治療和手術治療之后的一個醫(yī)療革命”。在我國973、863等國家科技計劃中，都有干細胞項目。包括上海在內，多地建有干細胞工程中心、研究中心。

　　但令不少干細胞專家遺憾的是，盡管韓國在該領域的研究論文發(fā)表數(shù)和臨床試驗項目數(shù)遠低于中國，但已有3款干細胞新藥面世；而出于政策、法規(guī)、標準等多方面的原因，國內卻還沒有一款獲批上市的干細胞藥物。

　　肝臟再生，主攻方向

　　根據(jù)科學定義，干細胞是一種具有自我更新及多向分化潛能的細胞群,也是維持人體細胞更新及組織器官損傷修復和再生的根本。

　　如今，干細胞與肝細胞正在建立一對最熱門的技術關系。作為肝病大國，中國干細胞治療的一大主攻方向，正是肝。借助肝臟再生醫(yī)學中的相關干細胞研究與關鍵技術，肝移植有望用人工肝來替代。

　　記者獲悉，國內外多款生物人工肝裝置研發(fā)成功，進入臨床試驗階段，其中美國系統(tǒng)已進入臨床三期，而來自上海、南京等地科研人員也開始將生物人工肝用于病人初期治療，進行最后的攻堅戰(zhàn)。

　　東方肝膽外科醫(yī)院、國家肝癌科學中心王紅陽院士在“東方科技論壇”上介紹，僅在中國，就有約3億人患有肝臟疾病，肝病惡性進展常常導致肝癌發(fā)生，每年全國約有38.3萬人死于肝癌，占全球肝癌死亡病例數(shù)51%。除了肝臟移植，肝衰竭尚無其他有效治愈方法。近些年，國內外都在積極研發(fā)人工肝支持系統(tǒng)。

　　中科院上海生科院生化與細胞所惠利健研究員介紹，生物人工肝含有人工培養(yǎng)的肝細胞，這些帶有功能的肝細胞，被裝填在生物反應器內，模擬了人體正常肝臟功能，代替受損肝臟的功能，不僅可以解毒，還能合成和代謝。就功能性肝細胞的來源而言，采用干細胞技術手段產(chǎn)生功能肝細胞，成為科學家努力嘗試的方向。

　　在這方面，我國科學家近期取得良好進展，特別是中科院研究人員在上海等地通過自主研發(fā)，誘導非肝臟來源的人體細胞，直接轉化、分化為功能肝細胞，快速獲得了大量具有成熟肝細胞功能的“iHep細胞”，為生物人工肝提供了優(yōu)質的細胞來源。另一方面，生物反應器也是生物人工肝應用的核心部分，常見反應器有中空纖維膜式反應器和平板反應器。一些采用這兩種反應器的生物人工肝已進入臨床，特別是南京鼓樓醫(yī)院采用的平板生物反應器已初期治療約百名病人，取得不錯效果。

　　細胞賦能，第二戰(zhàn)場

　　一些科研人員比方說，“干細胞中有個孫悟空”，就是“間充質干細胞”。它擁有其他干細胞所沒有的優(yōu)點，那就是向損傷組織定向遷移、并根據(jù)具體環(huán)境來調節(jié)免疫反應的能力。

　　研究表明，目前有130種既往藥物治療無效或療效很小的疾病，有望通過這種“間充質干細胞”進行治療。在間充質干細胞方面，我國相關研究論文以及登記臨床試驗項目數(shù)量位居世界第一。

　　其中，中科院上海生科院/上海交大醫(yī)學院健康科學研究所的時玉舫研究團隊，近期就在　《自然免疫學》　國際學刊上提出了間充質干細胞“免疫調節(jié)可塑性”的新理念。

　　目前，眾多臨床前和臨床研究都聚焦于干細胞如何分化出特定組織，比如肝臟細胞和肝臟組織，發(fā)揮其“細胞替代”功能。而研究人員發(fā)現(xiàn)，干細胞對很多疾病的治療，如多發(fā)性硬化、心肌損傷等，并不依賴干細胞的直接作用，僅運用干細胞產(chǎn)生的細胞因子，就有治療作用。

　　為此，時玉舫研究團隊提出干細胞治療的另一種模式“細胞賦能”，即賦予其他“非干細胞”一種分化再生能力。那些定位于受損組織的干細胞，在炎癥作用下，產(chǎn)生大量免疫抑制因子，下調炎癥反應；同時分泌大量生長因子，促進組織內存在的前體細胞進行分化修復，并調控血管內皮細胞、基質細胞等參與損傷組織修復。

　　如此“細胞賦能”作用，相當于開辟了干細胞治療的“第二戰(zhàn)場”。比如在永不愈合的創(chuàng)傷—腫瘤治療中，間充質干細胞可像一顆子彈，在腫瘤的發(fā)生生長過程中，定向向創(chuàng)傷炎癥的腫瘤部位遷移。

　　科學家將其作為攜帶抗腫瘤藥物的載體，就如在子彈上涂上毒素，實現(xiàn)針對性的更高效的腫瘤治療。比如重組干擾素可治療多種腫瘤，但由于這種臨床藥物的半衰期短、用量高、副作用嚴重，在臨床應用中受限。為解開這一瓶頸，科學家就利用間充質干細胞的載體功能，使其攜帶并分泌重組干擾素，實現(xiàn)細胞因子的局部釋放和腫瘤的靶向治療。即使在腫瘤生長后注射，也可抑制腫瘤生長，為腫瘤患者帶來黎明。