中國(guó)網(wǎng)財(cái)經(jīng)8月23日訊 2014年8月23日，由泰州市人民政府和中國(guó)醫(yī)藥企業(yè)管理協(xié)會(huì)聯(lián)合主辦主題為“轉(zhuǎn)型挑戰(zhàn)與產(chǎn)業(yè)重構(gòu)”的2014•中國(guó)醫(yī)藥企業(yè)家年會(huì)在江蘇泰州舉行，中國(guó)工程院院士、十一屆全國(guó)人大常委會(huì)副委員長(zhǎng)、國(guó)家十二五“重大新藥創(chuàng)制”技術(shù)總師桑國(guó)衛(wèi)的發(fā)言指出，未來(lái)7年，會(huì)有2590億美元的藥品面臨專利到期，其中預(yù)期46%的市場(chǎng)會(huì)為仿制藥吸收。

　　下面是桑國(guó)衛(wèi)的演講內(nèi)容：

　　尊敬的各位領(lǐng)導(dǎo)，各位專家，各位朋友，非常高興，有機(jī)會(huì)在十二五即將收官和十三五規(guī)劃正在開(kāi)始驅(qū)動(dòng)編制的時(shí)候，向大家報(bào)告一下如何貫徹創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)戰(zhàn)略，推動(dòng)我國(guó)生物醫(yī)藥快速發(fā)展的一些初步想法。不妥當(dāng)?shù)牡胤?，?qǐng)大家批評(píng)指正。

　　我想分四個(gè)方面，向各位報(bào)告如下，第一個(gè)就是國(guó)內(nèi)外創(chuàng)新藥物案發(fā)的新趨勢(shì)與新理念；第二個(gè)就是十二五中國(guó)新藥創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展；第三、新藥專項(xiàng)十三五發(fā)展的思路；第四，新藥重大專項(xiàng)侯選領(lǐng)域。

　　國(guó)內(nèi)外的新趨勢(shì)和新理念，這三個(gè)圖是簡(jiǎn)單的圖式，表明了國(guó)外外創(chuàng)新品種的有減少的趨勢(shì)，但是投入不斷的增加，產(chǎn)值的難度越來(lái)越高，而很重要的就是研發(fā)的模式，趨向有重大的改變，那么在左邊的方柱圖里面跟我們的是一樣的國(guó)外的投入研發(fā)增長(zhǎng)最快的是最右邊的腫瘤，其他像解剖也都有增加，但是沒(méi)有腫瘤增加多，但是高血壓藥物的研發(fā)新的投入就比較減少，我是2001做比較，現(xiàn)在還是這樣的，主導(dǎo)藥物專利到期，研發(fā)費(fèi)用持續(xù)上漲，新藥開(kāi)發(fā)的難度越來(lái)越大，所以應(yīng)當(dāng)說(shuō)，所謂的新藥研發(fā)就有很大的挑戰(zhàn)，那么建立在新興市場(chǎng)國(guó)家的研發(fā)中心等等方法見(jiàn)效運(yùn)營(yíng)成本，收購(gòu)兼并。2004年，以來(lái)出現(xiàn)了加速的態(tài)勢(shì)，09年達(dá)到了高峰。當(dāng)年醫(yī)藥公司出了兩個(gè)很有價(jià)值的藥物，所以進(jìn)一步還要看，所以跨國(guó)公司面臨一個(gè)挑戰(zhàn)，在14年到2020年，這七年時(shí)間里面，一個(gè)很大的問(wèn)題就是，會(huì)有2590億美元的藥品面臨專利到期，其中預(yù)期46%的市場(chǎng)會(huì)為仿制藥吸收。

　　第三個(gè)就是生物技術(shù)藥物發(fā)展風(fēng)速，傳統(tǒng)的制藥巨頭紛紛強(qiáng)勢(shì)進(jìn)入生物技術(shù)領(lǐng)域，2007年到2012年，全球生物技術(shù)藥物平均增長(zhǎng)達(dá)到了10.%，高出了全球的醫(yī)藥市場(chǎng)平均增速。抗體類藥物以其獨(dú)特的作用機(jī)制，導(dǎo)向型強(qiáng)，療效明確，但是有一定的副作用。第二個(gè)國(guó)家發(fā)展的新趨勢(shì)，出現(xiàn)了轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)指導(dǎo)下的創(chuàng)新生態(tài)，就是NETS，非常的強(qiáng)調(diào)公開(kāi)、合作、協(xié)同的研發(fā)模式，我們看這個(gè)圖，最上面的基礎(chǔ)的研究，如果沒(méi)有基礎(chǔ)的研究，我們也出了這么多的好藥，左邊的就是通過(guò)篩選，有一些很好的化合物。下面就是非臨床的各種研究，主要包括GMP，GCP，右邊的這一個(gè)粉紅的就是從07開(kāi)始到47，就是一些臨床實(shí)驗(yàn)。中間的就是美國(guó)和英國(guó)都非常的強(qiáng)調(diào)，就是要有一個(gè)你審評(píng)部門要有科學(xué)。第五個(gè)就是越來(lái)越多大家的公認(rèn)，就是轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)西藥中間的重要地位。在2011年，美國(guó)NIH就講，傳統(tǒng)的研究方式，也是不可能持續(xù)當(dāng)時(shí)全世界六家大廠家的CEO，就笑他，你難道認(rèn)為NIH比我們做的更好，而且當(dāng)時(shí)美國(guó)議會(huì)救災(zāi)考慮減少NIH增長(zhǎng)，但是最后取得了大家的認(rèn)識(shí)和接受。所以2013年，正式處理了NIH下面的一些成果。NIH總盤子很大，大約有二點(diǎn)幾給他們新成立的中心。那么我們也它翻譯成中文，最主要的就是轉(zhuǎn)化研究的方面，實(shí)驗(yàn)的就是從各種的主角分析，把標(biāo)準(zhǔn)間類臨床前的各種做樣品的分析，臨床的各種的疾病的模型，疾病的表情，各種組織等等，那么在這個(gè)基礎(chǔ)上，把技術(shù)整合，藥物靶標(biāo)標(biāo)記，就可以臨時(shí)化學(xué)的結(jié)構(gòu)，以及各種有關(guān)的思路。那么使它更加的有效，不良的反映更低，以及各種便伴隨性的檢測(cè)，實(shí)現(xiàn)個(gè)體化的治療，因?yàn)槲覀冊(cè)絹?lái)越強(qiáng)調(diào)用藥的標(biāo)準(zhǔn)化。如果你所有的病人，同樣進(jìn)來(lái)，就是不到20%，但是你在資料靶標(biāo)的指引下面做了分子檢測(cè)，實(shí)現(xiàn)了個(gè)體化治療，對(duì)于最佳的使用對(duì)象，大約可以由70%的有效率。

　　大型的跨國(guó)企業(yè)，就非常明顯的調(diào)整，越來(lái)越重視生物藥物，新興市場(chǎng)的重視，剛才跟大家說(shuō)了，生物標(biāo)志物，現(xiàn)在更強(qiáng)調(diào)用共享成本與風(fēng)險(xiǎn)，收購(gòu)合作，同樣也要拓展非專利產(chǎn)品和OTC在新興市場(chǎng)的存在，所以仿制藥和品牌仿制研發(fā)并存，然后協(xié)調(diào)他們的一些策略。有一些領(lǐng)域，現(xiàn)在已經(jīng)達(dá)成基本共識(shí)，有一些還有不同的意見(jiàn)，那么達(dá)成共識(shí)的主要就是說(shuō)，要緊緊發(fā)布的資源，拓寬我們的渠道，購(gòu)入低風(fēng)險(xiǎn)的對(duì)象，投資的模式也要更加的準(zhǔn)確，要貢獻(xiàn)成本和風(fēng)險(xiǎn)，減少不成比例的風(fēng)險(xiǎn)，然后很重要的一點(diǎn)，我們提的就是，政產(chǎn)學(xué)研用結(jié)合，國(guó)外也很重視的，就是客戶運(yùn)行的障礙，必須有社會(huì)和政府部門的人民的參與。

　　另外一個(gè)就是說(shuō)，復(fù)方創(chuàng)新成為國(guó)際新藥研發(fā)的最新趨勢(shì)。因?yàn)橛貌煌稽c(diǎn)的聯(lián)合作用，是抗關(guān)節(jié)炎的，對(duì)于循環(huán)系統(tǒng)的不良反應(yīng)，所以市場(chǎng)指數(shù)并不是很高，現(xiàn)在買點(diǎn)很好，國(guó)內(nèi)也做類似的藥物，還有一點(diǎn)就是，藥物的再定位，就開(kāi)發(fā)已化合物里面的研發(fā)，也可以在抽里里面的格子藥物，這已經(jīng)有一系列的例子，就不多說(shuō)了。如果從領(lǐng)域里面講，也有一些新的，但是總的有幾個(gè)大的領(lǐng)域里面發(fā)展很快，腫瘤就從針對(duì)癌癥的類型研究，專項(xiàng)特定的腫瘤基金突變，機(jī)遇程序死亡1因子，第二個(gè)就是說(shuō)，B細(xì)胞的移植途徑，治療淋巴瘤的一些。心臟里面沒(méi)有特別好的新藥上市。那么諾華有一新的研發(fā)，就是我們跟上海澤聲做的是一個(gè)類型，對(duì)提高心臟功能的提高，都有非常好的了解，還有一些比方說(shuō)，降低血脂有新的功能發(fā)展。很多細(xì)菌問(wèn)題，也得到了一些新的突破，特別是去年美國(guó)NIH，跟BADA，他們就定了一個(gè)五年的協(xié)議，解決抗生素的研發(fā)，和生物恐怖主義。我們國(guó)內(nèi)也做，一會(huì)被把國(guó)內(nèi)做的一些耐藥性的研究，這個(gè)是國(guó)外的。糖尿病的領(lǐng)域也有一些新的發(fā)展。丙肝吵到了美國(guó)國(guó)務(wù)院去了，吉拉德的非常好，就是他們做了一個(gè)非常好，但是太貴了，美國(guó)很多的議員比我們更加直截了當(dāng)?shù)闹赋?，大的醫(yī)療公司不能成為一個(gè)怪獸，要那么高的收入，另外抗病毒的組合，也有了一定的發(fā)展。那么這是幾個(gè)領(lǐng)域里面，從基礎(chǔ)領(lǐng)域里面考慮，重點(diǎn)的趨勢(shì)，特別是今年明確提出來(lái)的，第一個(gè)就是腫瘤的免疫治療，第二個(gè)就是人類基因組學(xué)跟PCSK9，特別是跟高血脂的關(guān)系。第三個(gè)就是個(gè)性化治療與C-MET途徑的關(guān)系，第四個(gè)就是越來(lái)越強(qiáng)調(diào)，伴隨診斷試劑盒的研究和生產(chǎn)。

　　美國(guó)去年已經(jīng)規(guī)定了，如果有明確八點(diǎn)的新藥，申報(bào)的同時(shí)，必須要涂膠，伴隨診斷試劑的問(wèn)題。那么阻斷PD1，現(xiàn)在發(fā)現(xiàn)這個(gè)途徑，對(duì)于腎癌比較有效?？梢宰钄喙艿浪且粋€(gè)非常有價(jià)值的研究。我們對(duì)于已經(jīng)經(jīng)理到非小細(xì)毛肺癌的細(xì)胞，比較有好的總的生成率。另外一個(gè)就是RCC的，利用抗體做了一個(gè)隨即開(kāi)發(fā)的比較，那么跟(英文)做對(duì)照，主要的總生存期也得到了好的表現(xiàn)。我們要發(fā)現(xiàn)，跟人類基因?qū)W有關(guān)的，就是我們?cè)傺泻团鷾?zhǔn)的藥物，已經(jīng)表明遺傳基因跟我們的藥物有關(guān)，比如說(shuō)有好幾篇的文章在說(shuō)，用來(lái)治療RCC。也可以治療骨質(zhì)疏松，也有可追隨的，已經(jīng)批準(zhǔn)的藥物，原來(lái)并沒(méi)有很強(qiáng)的人類基因組織數(shù)據(jù)，后來(lái)逐步的被識(shí)別了，基因組織是重要的結(jié)點(diǎn)。這個(gè)利用另外一個(gè)就是PPL。還有一個(gè)就是再定位，為了特別指征研發(fā)的藥物，現(xiàn)在已經(jīng)不再單用在高血壓，到改變成為使用馬凡氏綜合癥的?，F(xiàn)在在抗PCSK9的戰(zhàn)略，就是我們國(guó)內(nèi)也開(kāi)始做這方面的研究，當(dāng)然也有用這個(gè)技術(shù)，跟RNA的單藥方法，但是成功的例子并不多。那么也是AMG，所以一種治療抗PCSK9的單科隆抗體，可以顯著降低LDL膽固醇的水平，如果你加不加(英文)，都可以很好的降低，因?yàn)樗x的化合物有一個(gè)問(wèn)題，原來(lái)買的最好的藥物里面，現(xiàn)在發(fā)現(xiàn)你不可以停止藥。這個(gè)會(huì)引起比較嚴(yán)重的后果，所以現(xiàn)在研發(fā)的投入就明顯減少了。剛才提到，個(gè)體化用藥，對(duì)于腫瘤的治療是非常重要的，但是很快免相關(guān)疾病和感染性疾病，也會(huì)顯示用藥的性質(zhì)。包括精神替換，核心替換也有個(gè)體化用藥的潛力。PI3K，這個(gè)是腫瘤最重要的途徑，現(xiàn)在有大量的抗體在這個(gè)環(huán)境里面，這個(gè)已經(jīng)進(jìn)入到這個(gè)臨床里面了，這個(gè)是最好的一個(gè)領(lǐng)域。這是國(guó)外的一些研究領(lǐng)導(dǎo)和研究思路的改變，做了一個(gè)報(bào)告。