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“基因剪刀”引領(lǐng)生物醫(yī)學(xué)革命

  • 發(fā)布時(shí)間:2015-12-19 01:30:44  來(lái)源:科技日?qǐng)?bào)  作者:佚名  責(zé)任編輯:羅伯特

  ■今日視點(diǎn)

  幾千年來(lái),人類一直在改造大自然?,F(xiàn)在,有了被譽(yù)為“基因剪刀”的CRISPR基因組編輯技術(shù),人類有望以前所未有的能力改造自身。這項(xiàng)技術(shù)問世僅3年,就已被全世界生物醫(yī)學(xué)實(shí)驗(yàn)室和制藥企業(yè)廣泛應(yīng)用??蒲腥藛T相信,在CRISPR的推動(dòng)下,一場(chǎng)生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的革命正在到來(lái)。

  基于CRISPR展現(xiàn)出的巨大能力,美國(guó)《科學(xué)》雜志在2012年和2013年兩次把它評(píng)為十大突破,今年更是把它選為“年度頭號(hào)突破”。關(guān)于這項(xiàng)技術(shù)的歷史定位,斯坦福大學(xué)生物倫理學(xué)家漢克·格里利對(duì)《紐約客》雜志說(shuō),它是“遺傳學(xué)里的福特T型車”,“福特T型車不是第一輛小汽車,但它改變了我們駕駛、工作和生活的方式。CRISPR(也不是第一種基因組編輯技術(shù),但它)讓困難的過程變得便宜可靠,有著令人難以置信的精確度”。

  今年,CRISPR技術(shù)在多個(gè)方向邁出意義重大的一步。首先,成功打造“基因驅(qū)動(dòng)”系統(tǒng)?!盎蝌?qū)動(dòng)”意指將從外部引入的基因快速在群體中擴(kuò)散,被認(rèn)為具有非常廣闊的應(yīng)用前景,如根除瘧疾、登革熱等蟲媒疾病、消滅或控制入侵物種等。今年11月,美國(guó)科學(xué)家宣布利用這種系統(tǒng)研制出一種攜帶抗瘧疾基因并能將該基因傳給后代的轉(zhuǎn)基因蚊子。

  其次,中國(guó)中山大學(xué)黃軍就等人今年4月披露,首次利用CRISPR技術(shù)成功修改人類胚胎的一個(gè)基因,阻止這一基因上的突變導(dǎo)致地中海貧血癥。

  第三,哈佛大學(xué)研究人員利用CRISPR技術(shù)一次性敲除豬細(xì)胞中62個(gè)逆轉(zhuǎn)錄病毒基因,從而掃清豬器官用于人體移植的重大難關(guān),為全世界需要器官移植的上百萬(wàn)病人帶來(lái)希望。參與研究的楊璐菡告訴新華社記者:“CRISPR技術(shù)的誕生,讓我們可以高效、大規(guī)模編輯豬的基因,從而給異種器官移植工作帶來(lái)了曙光?!?/p>

  CRISPR由兩部分組成,一部分是可以切割基因的“手術(shù)刀”蛋白Cas9,另一部分是拖著“手術(shù)刀”在基因組的“茫茫大?!敝芯_定位的向?qū)NA(核糖核酸)。一些科學(xué)家用滅活版本的Cas9蛋白與向?qū)NA結(jié)合,改造出只有精確定位功能的CRISPR技術(shù),可用來(lái)關(guān)閉或打開幾乎任何單個(gè)基因,或者精細(xì)地調(diào)控它們的活躍程度。這也被視為令人激動(dòng)的一個(gè)研究方向。

  楊璐菡說(shuō):“在我看來(lái),基因革命有兩波熱潮,第一個(gè)浪潮是讀基因,也就是所謂的基因測(cè)序;第二波,就是編輯基因組。從科技發(fā)展的角度來(lái)說(shuō),我覺得CRISPR技術(shù)只是基因修改技術(shù)的開端,我們?cè)诠ぞ叩男阅芎蛻?yīng)用上還有很大想象空間?!?/p>

  CRISPR技術(shù)讓過去許多不可能的想法變成可能,但它也是一把雙刃劍,既能幫助修改致病突變、預(yù)防出生缺陷,也預(yù)示著在遙遠(yuǎn)的未來(lái),父母可以按“訂單”生育孩子,而“定制嬰兒”是許多人認(rèn)為不應(yīng)跨越的界限。例如,盡管中山大學(xué)黃軍就利用CRISPR技術(shù)成功修改人類胚胎基因時(shí)使用的是醫(yī)院丟棄的異常胚胎,而且沒有活性,但這一消息仍引發(fā)爭(zhēng)議與批評(píng),一些人由此呼吁暫緩甚至禁止基因編輯研究。

  正是在這種大背景下,給基因編輯研究定“規(guī)矩”被迅速提上日程。12月初在華盛頓召開的人類基因編輯國(guó)際峰會(huì)就專門討論了人類基因編輯技術(shù)的倫理禁區(qū)。峰會(huì)就此達(dá)成共識(shí):對(duì)早期人類胚胎或生殖細(xì)胞進(jìn)行基因編輯研究是有必要的,應(yīng)該繼續(xù)進(jìn)行下去,但前提條件是,被修改的細(xì)胞不得用于懷孕目的。包括美國(guó)在內(nèi)的一些國(guó)家,都禁止政府資金支持生殖目的的基因編輯研究。

  展望未來(lái),CRISPR技術(shù)有著幫助治療人類諸多遺傳疾病的巨大潛力和好處,但也有可能給人類遺傳基因資源帶來(lái)一定的風(fēng)險(xiǎn)和不確定性。因此,理應(yīng)在規(guī)范前提下,謹(jǐn)慎發(fā)展和完善這項(xiàng)技術(shù),并開展相關(guān)基礎(chǔ)研究工作。正如《科學(xué)》雜志執(zhí)行新聞編輯約翰·特拉維斯所言:“科學(xué)家們夢(mèng)想能操縱基因,CRISPR如今讓它成為現(xiàn)實(shí),它的能力令人極其興奮。情況就是這樣。無(wú)論好壞,我們現(xiàn)在都生活在CRISPR的世界里?!保ㄐ氯A社華盛頓12月17日電)

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