11月25日是馮華宇回到工作崗位上的第一天，他小心翼翼地從口袋里掏出了一封帶著體溫的、沒有郵戳的信——這是一個(gè)多星期前，馮華宇在捐獻(xiàn)出150毫升造血干細(xì)胞后，臨走時(shí)收到的。這份造血干細(xì)胞從中華骨髓庫運(yùn)往長沙湘雅附一醫(yī)院，將挽救一位需要通過骨髓移植手術(shù)留住生命的患者。

　　“恩人，您好！我是一位重癥再生障礙性貧血患者，吃藥好幾年都沒有好轉(zhuǎn)，目前只能靠輸血維持生命……在醫(yī)生的幫助下，在中華骨髓庫里，找到了幾十萬分之一的你，我感覺很幸運(yùn)，感謝你的愛心！”

　　盡管不能署名，不能透露身份，但看著這封字跡歪歪扭扭、大小不一的信，馮華宇仿佛看到了這位重癥病人在病床上強(qiáng)行支撐起身體，用盡最大力氣寫下心中的感激。他把這封信作為至高的榮譽(yù)珍藏起來。

　　像寫這封信的患者一樣，等待通過先進(jìn)的干細(xì)胞療法重獲健康的人，比以往任何時(shí)候都更期盼一項(xiàng)新技術(shù)的到來。盡管干細(xì)胞應(yīng)用引起了各國政府的重視，但從實(shí)驗(yàn)室走向臨床應(yīng)用，干細(xì)胞仍然面對(duì)重重困難。

　　廣闊應(yīng)用前景讓干細(xì)胞“未熟先熱”

　　“除了好奇心驅(qū)動(dòng)的基礎(chǔ)研究，干細(xì)胞之所以在全球掀起研究熱潮，其中一個(gè)很重要的原因就是它廣闊的應(yīng)用前景?！敝袊茖W(xué)院院士、同濟(jì)大學(xué)校長裴鋼在接受科技日?qǐng)?bào)專訪時(shí)說。

　　“許多疾病是因?yàn)槿鄙倌硞€(gè)細(xì)胞或組織功能衰退，這個(gè)時(shí)候人們就會(huì)想：我只要回輸這個(gè)細(xì)胞，或者利用干細(xì)胞生成相應(yīng)的組織或類組織移植到身體上，‘更換’掉受損的細(xì)胞或器官就可以了。”裴鋼說，“而除了細(xì)胞治療、組織治療之外，干細(xì)胞研究和再生醫(yī)學(xué)也給許多退行性疾病帶來全新的治療手段和希望。”

　　“只要輸入一個(gè)造血干細(xì)胞，就可以重建受致死劑量照射損傷的造血組織，這在動(dòng)物試驗(yàn)中已經(jīng)被證實(shí)。同樣，人體造血干細(xì)胞移植后也就可以源源不斷地造血。”軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院全軍干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室主任裴雪濤說，“也就是說，如果我們能夠模擬出一個(gè)體內(nèi)的微環(huán)境，那么今后就有可能在體外實(shí)現(xiàn)‘人工造血’，輸血就不再需要人們捐獻(xiàn)，也不會(huì)有血液傳染性疾病的傳播，更不會(huì)發(fā)生血荒或者找不到稀有血型的事了。”

　　“這些還只是在治療疾病方面的應(yīng)用。”裴鋼補(bǔ)充道，“每個(gè)人都想長生不老，想變得更年輕、更漂亮，這些可能都與干細(xì)胞有關(guān)。而除了醫(yī)療領(lǐng)域的應(yīng)用，干細(xì)胞還可以用于農(nóng)業(yè)、畜牧業(yè)，比如利用‘克隆’技術(shù)選擇物種的優(yōu)秀性狀，或者抑制傳染病的傳播等等?！?/p>

　　應(yīng)用潛力尚不可等同于現(xiàn)實(shí)治療力

　　正是由于干細(xì)胞廣闊的應(yīng)用前景，近年來人們開始漸漸熟知這個(gè)熱門新領(lǐng)域，在某些醫(yī)療機(jī)構(gòu)的宣傳中，干細(xì)胞似乎可以“包治百病”。而事實(shí)上，裴鋼表示，應(yīng)用潛力尚不可等同于現(xiàn)實(shí)的治療力，干細(xì)胞治療手段距步入成熟的臨床階段還需要時(shí)日。

　　從2004年到2014年的十年間，全球干細(xì)胞治療的臨床試驗(yàn)數(shù)量幾乎都處在高位增長，而就在即將過去的2015年，裴雪濤發(fā)現(xiàn)這個(gè)發(fā)展趨勢(shì)開始趨緩。

　　“這是一個(gè)非常合理的現(xiàn)象，顯示這個(gè)領(lǐng)域出現(xiàn)發(fā)展瓶頸和回歸理性。開始更多地關(guān)注干細(xì)胞治療及應(yīng)用的科學(xué)和技術(shù)難點(diǎn)、標(biāo)準(zhǔn)、規(guī)范、問題和風(fēng)險(xiǎn)，以及我們常常忽略掉的在臨床試驗(yàn)當(dāng)中的細(xì)胞差異性、疾病差異性、個(gè)體差異性和難以比較性等問題。而這些在臨床試驗(yàn)中我們所面臨的一系列問題都還沒有得到科學(xué)的答案。”他說。

　　對(duì)于這些問題，裴鋼表示，患者在接受治療時(shí)可能不關(guān)心，但科學(xué)家卻一定要搞明白——干細(xì)胞進(jìn)入體內(nèi)之后去了哪里，是如何發(fā)揮作用的，它的歸宿又在哪？“科學(xué)家目前依然無法完全給出這些問題的準(zhǔn)確答案，以至于干細(xì)胞在治療機(jī)理上往往是‘一筆糊涂賬’，一些醫(yī)療機(jī)構(gòu)只好回答大家：分泌了許多活性因子，改善了人體環(huán)境，促進(jìn)了細(xì)胞生長，達(dá)到了某種治療疾病的效果。但分泌了什么、分泌了多少等等，還有許多問題都還沒有搞清楚。”他說，“如果這些問題沒解決，干細(xì)胞治療就離常規(guī)應(yīng)用存在著一定距離?！?/p>

　　隨著科技進(jìn)步和社會(huì)發(fā)展，人類對(duì)干細(xì)胞及相關(guān)產(chǎn)品的安全性、有效性、可控性方面的需求日益迫切?！耙耘R床應(yīng)用為目標(biāo)的干細(xì)胞基礎(chǔ)與轉(zhuǎn)化研究已經(jīng)成為未來發(fā)展的瓶頸和新的研究熱點(diǎn)?！迸徜撜f。

　　不容忽視的倫理問題

　　正當(dāng)干細(xì)胞研究不斷取得突破性進(jìn)展的時(shí)候，倫理學(xué)家、政治學(xué)家以及一些政府機(jī)構(gòu)發(fā)出了不少質(zhì)疑和反對(duì)的聲音，他們的主要依據(jù)是干細(xì)胞研究涉及到人類胚胎、生命權(quán)利以及器官再造等一系列倫理學(xué)、宗教等敏感問題。對(duì)此，裴雪濤表示，盡管干細(xì)胞技術(shù)為當(dāng)今生命科學(xué)研究帶來了革命性的影響，但與此同時(shí)所引發(fā)的生命倫理問題也備受關(guān)注，“如何更好地協(xié)調(diào)和解決干細(xì)胞研究過程中面臨的倫理學(xué)爭論，成為擺在人們面前一個(gè)很現(xiàn)實(shí)和迫切需要解決的問題”。

　　“胚胎來源和‘克隆’技術(shù)引發(fā)了激烈敏感的倫理之爭，反對(duì)者爭論的焦點(diǎn)圍繞‘胚胎是不是生命、是不是人，以及它的來源’等問題?！迸嵫f，“令人欣慰的是，目前科學(xué)工作者、倫理學(xué)家以及社會(huì)公眾在一些問題上已達(dá)成共識(shí)。”

　　據(jù)他介紹，這些問題包括：人類干細(xì)胞研究的地位正逐步受到應(yīng)有的尊重，充分尊重胚胎、尊重人的權(quán)利和尊嚴(yán)；科學(xué)家更加注重干細(xì)胞的來源問題，如果多能干細(xì)胞來源于胎兒組織，則必須遵守所有涉及人類胎兒組織研究和胎兒組織移植研究的法律和規(guī)則；女性供卵要非常慎重，必須獲得當(dāng)事人的知情同意，遵守有關(guān)的倫理學(xué)原則和法律法規(guī)，并嚴(yán)禁將其作為商品和有價(jià)值物品進(jìn)行交易；對(duì)輔助生殖技術(shù)等也有了更加科學(xué)和嚴(yán)格的監(jiān)督和控制。

　　“干細(xì)胞研究的倫理學(xué)觀點(diǎn)也是隨著歷史的發(fā)展而不斷變化的，各國政府對(duì)于干細(xì)胞研究的態(tài)度也在不斷變化，這至少證明干細(xì)胞研究成果對(duì)于人類的益處正在逐步得到認(rèn)可，也證明了科學(xué)成果無論是自然科學(xué)成果還是社會(huì)科學(xué)成果，都是以是否有利于人類社會(huì)為最終目標(biāo)?！迸嵫f，“我們應(yīng)該堅(jiān)持科學(xué)研究的宗旨，為人類生存、幸福和發(fā)展堅(jiān)持趨利避害，堅(jiān)持公正的恒久道義，促使科學(xué)和道德協(xié)調(diào)發(fā)展?！?/p>

　　許多管理規(guī)范仍然有待完善

　　人胚胎干細(xì)胞治療可能引起的免疫排斥，iPS技術(shù)個(gè)體化治療的成本高、周期長、可能的致瘤風(fēng)險(xiǎn)，以及現(xiàn)有的人胚胎干細(xì)胞定向誘導(dǎo)分化的效率依然不夠高……許多問題至今仍然制約著干細(xì)胞的轉(zhuǎn)化應(yīng)用，但裴雪濤表示，這些是全世界都存在的問題，也是科學(xué)家正努力解決的難點(diǎn)和熱點(diǎn)，事實(shí)上我們相較于國外并沒有落后很多，許多領(lǐng)域還具有明顯的領(lǐng)先性和優(yōu)勢(shì)；而從相關(guān)的管理規(guī)定來說，我國尚存在滯后現(xiàn)象。

　　“美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）近幾年對(duì)待細(xì)胞治療或干細(xì)胞治療是比較友好的，他們采取典型的分級(jí)分類管理模式，從采集到風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估，所有的東西都有非常明確的界定；歐盟的藥監(jiān)部門有專門的先進(jìn)治療委員會(huì)，對(duì)各類細(xì)胞治療、干細(xì)胞治療等進(jìn)行科學(xué)的評(píng)估，對(duì)準(zhǔn)許、變更、終止、撤回都有一套流程。”裴雪濤說，“韓國作為國家戰(zhàn)略在大力推進(jìn)干細(xì)胞轉(zhuǎn)化應(yīng)用，并批準(zhǔn)上市了第一個(gè)干細(xì)胞治療新藥；而日本目前采用了與我們較為相似的管理模式——主要采用雙軌制的管理理念，就是既接納把干細(xì)胞當(dāng)成一個(gè)生物制品類進(jìn)行嚴(yán)格的申報(bào)，也可以把它當(dāng)成一個(gè)類似于美國的先進(jìn)治療技術(shù)啟動(dòng)臨床試驗(yàn)，二者的臨床前研究都同樣需要規(guī)范完備?！?/p>

　　今年8月21日，國家衛(wèi)生計(jì)生委、國家食品藥品監(jiān)管總局聯(lián)合發(fā)布了《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》文件（下稱《管理辦法》），提出了臨床研究應(yīng)當(dāng)遵循科學(xué)、規(guī)范、公開、符合倫理的原則。裴雪濤表示，《管理辦法》的核心理念和要求基本與國際上一致，即“注重倫理原則，保護(hù)受試者、捐獻(xiàn)者權(quán)益；符合安全、有效原則；知情同意；促進(jìn)公眾健康；臨床試驗(yàn)透明化；保護(hù)個(gè)人隱私等”。

　　盡管干細(xì)胞治療的前景令人鼓舞，干細(xì)胞治療適應(yīng)癥的療效得到初步肯定，但專家表示其存在的潛在風(fēng)險(xiǎn)也不容忽視，須針對(duì)各類風(fēng)險(xiǎn)因素進(jìn)行不懈的探究，并通過嚴(yán)格質(zhì)量控制，開展大樣本、多中心、隨機(jī)對(duì)照干細(xì)胞治療臨床試驗(yàn)解決。

　　“雖然干細(xì)胞應(yīng)用是一個(gè)成長快速、體量非常大的新興產(chǎn)業(yè)，也是發(fā)展與轉(zhuǎn)型的重要機(jī)遇期，但我依然認(rèn)為我們走到了其技術(shù)研發(fā)、臨床試驗(yàn)、轉(zhuǎn)化應(yīng)用和產(chǎn)業(yè)化的瓶頸階段，依然存在許多的挑戰(zhàn)、問題和風(fēng)險(xiǎn)，需要我們共同面對(duì)、共同努力，推動(dòng)其科學(xué)、健康、快速、有序地發(fā)展?！迸嵫f，“鑒于再生醫(yī)學(xué)的誘人前景和干細(xì)胞技術(shù)的飛速發(fā)展，相信干細(xì)胞治療在不久的將來一定可以實(shí)現(xiàn)突破，從而造福人類?！?/p>