科技日報北京3月30日電 （記者常麗君）最近，一個由超過18個研究小組組成的國際研究團隊展示了一種他們開發(fā)的新型化合物（“分子鑷”），經(jīng)在動物身上的初期測試顯示，能安全地預(yù)防有害的蛋白質(zhì)聚集。人們已知與蛋白質(zhì)聚集有關(guān)的病癥至少有30多種，包括糖尿病、癌癥、脊髓損傷、老年癡呆、帕金森癥（振顫性麻痹）和ALS（肌萎縮側(cè)索硬化癥）等。這一發(fā)現(xiàn)為開發(fā)出治療相關(guān)疾病的新藥帶來了希望。

　　“由蛋白質(zhì)聚集導(dǎo)致的疾病影響了全世界數(shù)百萬人?！奔又荽髮W(xué)洛杉磯分校大衛(wèi)·格芬醫(yī)學(xué)院神經(jīng)病學(xué)副教授蓋爾·彼坦說，“我們希望這種新的化合物能治療由蛋白質(zhì)聚集引起的疾病，許多這類疾病目前還根本無法治療?！彼?月28日到4月1日召開的“實驗生物學(xué)2015大會”上介紹了這一最新成果。

　　據(jù)每日科學(xué)網(wǎng)3月30日（北京時間）報道，研究人員將這種化合物稱為“分子鑷”，因為它們會纏繞在賴氨酸鏈外面，而賴氨酸是大部分蛋白質(zhì)的組成部分。對細胞的生理過程來說，蛋白質(zhì)是必須的，但當(dāng)細胞機器不能清除老的蛋白質(zhì)時，它們就會結(jié)塊，或聚集成有毒害的斑塊，引起疾病。分子鑷的獨特之處在于，它們只攻擊聚集在一起的蛋白質(zhì)，而不影響健康蛋白。

　　開發(fā)新藥時通常在大量的化合物中篩選出能影響疾病相關(guān)蛋白質(zhì)的物質(zhì)，而研究小組開發(fā)分子鑷的方法則完全不同。“我們觀察蛋白質(zhì)分子和原子相互反應(yīng)，找出它們聚集成塊的原因，然后特制出一種溶液作為藥物?！北颂拐f。

　　他們的分子鑷有多個版本，相互間有細微的不同。經(jīng)過測試，其中一種叫CLR01的版本最有前景。測試的動物模型包括患老年癡呆癥的兩只小鼠、患帕金森癥的兩條魚和一只小鼠、一條脊髓損傷的魚和一只有家族性淀粉質(zhì)多神經(jīng)病的小鼠。家族性淀粉質(zhì)多神經(jīng)病很罕見，其蛋白質(zhì)聚集會影響到神經(jīng)系統(tǒng)、心臟和腎臟。

　　“我們的數(shù)據(jù)顯示，CLR01或它的一種衍生物或許能成為一種新藥，治療多種與蛋白質(zhì)聚集有關(guān)的疾病。”彼坦說。

　　且CLR01非常安全。在其中一個安全測試中，研究人員每天給小鼠注射超過治療用劑量250倍的CLR01，持續(xù)了一個月，小鼠在行為和生理上仍未顯出痛苦或受傷的跡象。事實上，它們的血液膽固醇反而下降40%，可能是CLR01產(chǎn)生了正面作用。

　　目前，研究人員還在各種疾病的動物模型中研究CLR01，并打算把它改進成藥丸或膠囊形式而無需注射。

　　總編輯圈點

　　去年，一項關(guān)注和幫助漸凍人的活動——冰桶實驗在全球范圍內(nèi)流行起來，著名科學(xué)家霍金正是因為得了這種罕見病而不得不常年坐在輪椅上，等待漸凍人的是身體日漸萎縮和無力。而新型化合物“分子鑷”的發(fā)現(xiàn)有望在未來防治此類悲劇的發(fā)生。這一發(fā)現(xiàn)能夠幫助人類安全地預(yù)防有害的蛋白質(zhì)聚集，為30多種疾病帶來希望?？紤]到目前這項發(fā)現(xiàn)僅僅停留在動物實驗階段，且分子鑷本身也有差異，我們希望科學(xué)家未來做出更多有效的實驗，早日讓它造福人類。