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基因治療小頭癥取得進展

  • 發(fā)布時間：2014-08-01 07:31:35  來源：科技日報  作者：佚名  責(zé)任編輯：羅伯特

　　新華社東京7月31日電 （記者藍建中）東京醫(yī)科齒科大學(xué)日前發(fā)表公報稱，其研究人員參與的一個國際團隊在動物實驗中弄清了先天性小頭癥的發(fā)生機制，并通過基因治療，部分恢復(fù)了小頭癥實驗鼠腦的尺寸和智力。

　　由于遺傳原因，每3萬至5萬名嬰兒中就有1人患小頭癥，患者腦的尺寸很小，并且伴隨智力障礙。近年來，與小頭癥有關(guān)的致病基因相繼被發(fā)現(xiàn)，PQBP1基因就是其中之一。

　　東京醫(yī)科齒科大學(xué)教授岡澤均和美國哈佛大學(xué)、德國馬克斯·普朗克研究所等機構(gòu)的同行人工培育出PQBP1基因缺陷的實驗鼠，使位于實驗鼠神經(jīng)干細胞內(nèi)的這一基因不發(fā)揮作用，然后研究實驗鼠腦的發(fā)育過程。

　　他們發(fā)現(xiàn)，PQBP1基因喪失功能后，對細胞分裂周期發(fā)揮影響的蛋白質(zhì)APC4也無法再發(fā)揮作用，神經(jīng)干細胞的分裂周期會變得異常緩慢，到實驗鼠出生前都無法形成充足量的神經(jīng)細胞，從而無法形成足夠尺寸的腦。

　　研究人員還確認，給胎兒期的PQBP1基因缺損實驗鼠補充APC4蛋白質(zhì)后，神經(jīng)細胞的形成得以恢復(fù)。另外，向懷有基因缺損實驗鼠胎兒的雌鼠腹部注射與病毒載體結(jié)合在一起的PQBP1基因后，實驗鼠幼仔的腦尺寸得到部分恢復(fù)，之前只有正常腦尺寸的65％，注射基因后恢復(fù)到了85％左右。

　　研究人員還給經(jīng)過基因治療的實驗鼠施加聲音和電刺激，他們發(fā)現(xiàn)實驗鼠在這之后即使單純聽到聲音，也會縮成一團，證實它們的學(xué)習(xí)能力得到了改善。

　　岡澤均指出：“此次實驗顯示，可人為調(diào)節(jié)腦的大小，也證實小頭癥有治療的可能性?！?/p>

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