創(chuàng)新藥丙通沙口服微丸開出全國首方 改寫12歲以下兒童丙型肝炎患者“無藥可用”困境

　　中國網(wǎng)財經(jīng)3月21日訊 日前，泛基因型創(chuàng)新藥丙通沙(索磷布韋維帕他韋)口服微丸作為臨床急需進(jìn)口藥品，在樹蘭(博鰲)醫(yī)院開出全國首張?zhí)幏?，首位兒童丙型肝炎患者順利用藥?/p>

　　這標(biāo)志著我國兒童丙肝治療領(lǐng)域迎來了重要突破，改寫了我國12歲以下兒童丙型肝炎患者長期面臨“無藥可用”的治療困境。

　　填補空白 兒童丙肝治療迎來新突破

　　素有“沉默殺手”之稱的丙型肝炎(“丙肝”)是一種由丙肝病毒(HCV)感染引起的全球性傳染性疾病，以高致病性、高危險性等特點危害著人類的健康。

　　據(jù)統(tǒng)計，目前全球約有326萬兒童存在慢性丙肝感染，我國兒童和青少年感染人數(shù)與感染率居全球前列。兒童感染丙肝往往發(fā)病隱匿，且沒有明顯癥狀，這種隱匿性使得疾病在早期難以被發(fā)現(xiàn)和診斷，導(dǎo)致許多患兒在不知不覺中進(jìn)入慢性感染階段。

　　昨日，在樹蘭(博鰲)醫(yī)院舉辦的落地發(fā)布會上，樹蘭(博鰲)醫(yī)院肝病科主任梁志軍主任表示，隨著兒童年齡增長和感染時間延長，多年后很有可能面臨丙肝發(fā)展為肝硬化或肝癌的健康威脅。此外，丙肝還可能對患兒的認(rèn)知功能和心理健康產(chǎn)生負(fù)面影響，導(dǎo)致注意力不集中、學(xué)習(xí)能力下降等問題，甚至遭遇誤解和歧視。因此，早期對兒童慢性丙肝患者開展治療就顯得極其重要。然而，過去很長一段時間，國內(nèi)兒童丙肝患者長期面臨著無新藥可用的困境，尤其在12歲以下兒童中，治療選擇極為有限。

　　據(jù)梁志軍主任介紹，過去30年，國內(nèi)兒童丙肝治療主要依賴以干擾素為基礎(chǔ)的方案，但其療效有限且副作用顯著，不僅病毒清除率低、治療周期長，且容易引起白細(xì)胞減少、食欲減退等問題，進(jìn)一步影響丙肝患兒的成長發(fā)育。丙通沙口服微丸的引入，將徹底改變這一現(xiàn)狀?！白鳛榉夯蛐捅沃委熕幬?，丙通沙安全性高、藥物間相互作用小，能有效清除丙肝病毒，降低疾病進(jìn)展風(fēng)險，其兒童劑型的口服微丸設(shè)計則特別適合兒童患者，幫助提高患兒服藥的便利性和依從性，減少了長期用藥帶來的心理負(fù)擔(dān)，從而顯著改善患兒生活質(zhì)量?！?

　　梁志軍主任指出，現(xiàn)在兒童丙肝治療目標(biāo)不僅是幫助患兒實現(xiàn)病毒學(xué)治愈，還要通過持續(xù)的肝功能復(fù)查和隨訪觀察，盡量阻止肝纖維化、肝硬化、甚至肝癌的發(fā)生。

　　先行先試 多方合作推動創(chuàng)新藥物落地

　　“醫(yī)院始終秉承‘以患者為中心’的理念，積極推動創(chuàng)新藥物的引進(jìn)和應(yīng)用，致力于為患者提供最先進(jìn)的治療方案。”樹蘭(博鰲)醫(yī)院副院長林勝璋表示，此次丙通沙口服微丸成功落地應(yīng)用，是我國兒童丙肝治療領(lǐng)域的一個重要里程碑，不僅為更多患兒帶來了新的治愈希望，也為醫(yī)院的醫(yī)療水平和服務(wù)能力增添了新的亮點?！敖窈?，我們醫(yī)院將持續(xù)按照樂城醫(yī)療特區(qū)的規(guī)定，嚴(yán)格執(zhí)行藥物的規(guī)范化使用，同時建立兒童丙肝專病管理平臺，提供用藥隨訪、耐藥監(jiān)測等全流程服務(wù)。我們將繼續(xù)努力，聯(lián)動衛(wèi)健委、樂城管理局等多方力量，不斷引進(jìn)和推廣先進(jìn)的醫(yī)療技術(shù)和藥物，為更多患者帶來福音?！?/p>

　　樂城醫(yī)療藥品監(jiān)督管理局副局長王惠震表示，我國丙肝患兒面臨用藥選擇少、治療周期長的困境?！暗靡嬗趪屹x予樂城‘醫(yī)療特區(qū)’的改革使命，我們攜手藥企、醫(yī)療機構(gòu)和監(jiān)管團(tuán)隊，實現(xiàn)丙通沙兒童劑型從國際創(chuàng)新藥到國內(nèi)臨床應(yīng)用的‘零時差’對接，讓更多‘生命奇跡’從海南再度啟航?！?/p>

　　樂城管理局副局長易拓新強調(diào)，作為中國醫(yī)療對外開放的“試驗田”，樂城先行區(qū)始終致力于讓中國患者同步享受全球最先進(jìn)的藥物和醫(yī)療技術(shù)。丙通沙口服微丸的成功落地正是這一使命的生動體現(xiàn)。丙通沙口服微丸快速引進(jìn)，填補了我國3-12歲兒童丙肝泛基因型直接抗病毒藥物(DAA)領(lǐng)域的空白，為兒童患者帶來了新的治療選擇。

　　吉利德科學(xué)全球副總裁、中國區(qū)總經(jīng)理金方千表示，丙通沙口服微丸在海南樂城獲批并迅速在樹蘭(博鰲)醫(yī)院落地，是國家先行先試創(chuàng)新政策支持下，丙肝治療領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)的又一重要里程碑。吉利德將繼續(xù)與各方攜手、密切合作，共同推動丙通沙兒童劑型加速惠及有需要的患者，不僅幫助更多家庭擁抱健康希望，更要為實現(xiàn)“健康中國2030”消除病毒性肝炎的目標(biāo)貢獻(xiàn)力量。