杜氏肌營養(yǎng)不良癥目前尚無治愈方法 專家：可以通過綜合治療改善生活質量

　　中國網財經12月26日訊 近日，遠大醫(yī)藥(0512.HK)攜手北京康盟慈善基金會，啟動“攜手共進，關愛DMD”輔酶Q10贈藥公益項目，旨在通過實際援助減輕患者家庭經濟負擔，助力DMD患者延緩疾病進展。

　　據悉，公益項目將捐贈能氣朗輔酶Q10片共計6000盒，惠及全國400名患者，每名患者將獲得15盒藥品。

　　資料顯示，DMD(杜氏肌營養(yǎng)不良癥)作為一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，已被納入《第一批罕見病目錄》。在我國，每3853名活產男嬰中就有1名可能患有此病。

　　河北醫(yī)科大學第三醫(yī)院神經內科趙哲教授指出，由于DMD需要持續(xù)治療且伴隨多種康復手段，經濟壓力巨大，公益贈藥活動的開展不僅能夠顯著減輕患者家庭因長期用藥而產生的經濟負擔，也為患者家庭帶來了心理支持和社會交流的機會，更為重要的是，促進了社會各界對DMD的認識、關注與支持，為DMD患者及家庭爭取到了更多寶貴的資源與幫助。

　　據趙哲教授介紹，DMD目前尚無治愈方法,但可以通過綜合治療，改善患者生活質量。常規(guī)治療方式包括激素治療、輔助藥物等，其中激素治療是基石。目前，國內廣泛應用的激素藥物如醋酸潑尼松；輔助藥物如輔酶Q10可改善肌肉的能量代謝，《杜氏肌營養(yǎng)不良的治療進展》文獻中證實，口服輔酶Q10能使患兒肌力增強，有助于延緩DMD患者的病情進展。

　　對于兒童DMD患者，首都醫(yī)科大學附屬北京兒童醫(yī)院神經內科楊欣英教授強調了DMD早期診斷對家庭的重要性。早期診斷不僅能篩查出母系成員中的DMD攜帶者，指導其進行心臟功能監(jiān)察，預防心肌病風險，還能通過遺傳咨詢幫助家庭做出明智的生育決策，避免再生育出患病兒童，從而為患者及其家庭帶來長遠的健康福祉。

　　楊欣英教授表示，兒童期患者處于癥狀早期，治療重點在于康復項目如關節(jié)牽伸、力量訓練及藥物治療，同時需避免營養(yǎng)過剩，監(jiān)測心功能以早期發(fā)現心肌病。而成年期患者多已進入不能行走期，治療模式轉為多學科團隊合作，重點關注呼吸訓練、維持上肢功能、調整坐姿臥姿及心臟和呼吸功能的藥物治療。此外，成年患者還需特別注意營養(yǎng)支持、舒適護理及心理調適，以確保生活質量。

　　張女士是一位DMD患兒的母親。面對這一罕見疾病，張女士嘗試了多種治療方法與輔助治療手段，目前孩子正在服用包括地夫可特、輔酶Q10、魚肝油在內的四種藥物以緩解癥狀。“希望通過公益活動的持續(xù)開展，讓愛與希望的光芒照亮每一個需要關懷的角落?！?/p>

　　遠大醫(yī)藥相關負責人表示，此次公益行動是公司踐行社會責任、關愛患者健康的重要舉措之一。未來將持續(xù)致力于研發(fā)更多創(chuàng)新藥物，為廣大患者提供更加優(yōu)質、高效的醫(yī)療產品和服務。同時，也將繼續(xù)與社會各界攜手合作，共同推動醫(yī)療健康事業(yè)的發(fā)展，為構建健康中國貢獻力量。“也呼吁更多的社會力量能夠加入到這一行動中來，共同為罕見病患者撐起一片希望的天空。”